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專門以AI進行藥物研發的Insilico Medicine周一(9/7)發表了可逆轉生物年齡的新藥物Rentosertib,其研究成果並已登上鎖定以新技術改變生物學與醫學的旗艦月刊《Nature Biotechnology》。

Insilico Medicine成立於2014年,總部位於香港,是一家專注以生成式AI驅動藥物研發的臨床階段生物科技公司。該公司打造了涵蓋靶點發現(PandaOmics)、分子設計(Chemistry42)到臨床開發(InClinico)的端到端AI平臺Pharma.AI,已與全球前20大藥廠中的13家建立軟體授權合作,並在2025年12月登上香港交易所。

特發性肺纖維化(IPF)是好發於65歲以上族群的致命疾病,確診後平均存活僅3~4年,現有藥物只能延緩病程。Insilico發現IPF本質是「加速衰老」的疾病,決定不走老藥新用捷徑,而是從源頭尋找「既能抗纖維化、又能抗衰老」的雙重用途靶點。

接著在PandaOmics平臺上輸入必須同時與肺纖維化及6大衰老標誌高度相關的各種條件,於海量資料中篩選出TNIK,以該基因作為雙重用途靶點;再藉由生成化學平臺Chemistry42依據TNIK的立體結構,從頭設計數千個全新小分子,滿足藥效、穩定性與口服可行性;在經過AI篩選後,僅合成約80個分子,找到了候選藥物Rentosertib。

從AI鎖定TNIK靶點到選定Rentosertib作為開發候選藥物,約花了18個月,比傳統平均需4.5年的速度快上許多。

在治療肺纖維化方面,二期臨床試驗結果顯示,接受Rentosertib治療的患者,在衡量肺功能的關鍵指標用力肺活量(FVC)上獲得了顯著改善,而安慰劑組則持續下降。這意味著Rentosertib不僅阻止了肺功能的惡化,甚至實現了逆轉。

在逆轉生物年齡方面,研究團隊採用6種由哈佛、牛津、北大等頂尖機構獨立開發的蛋白質組老化時鐘進行分析。儘管這6種時鐘的算法與訓練數據各不相同,但所有模型一致顯示,接受Rentosertib治療的患者,其預測生物年齡均顯著降低。效果在第4周達到高峰,30毫克每日兩次給藥組的患者,生物年齡平均逆轉了3至4年,部分模型甚至測得高達6年的逆轉。

不過,2013年諾貝爾化學獎得主Michael Levitt表示,上述實驗目前尚無法排除是否為肺部本身變健康,而使蛋白質組看起來變年輕的連帶效應,真正的老化逆轉效果,仍有待後續由健康受試者驗證。

Rentosertib已於今年7月在中國啟動第三期臨床試驗,估計最快要到2030年才會上市,另一方面,Insilico在今年上半年首度轉虧為盈,每股盈餘為0.062美元。